В мире одобрили первый препарат для редактирования генов
Фото © РИА Новости / Сергей Пятаков. В Великобритании одобрили первый препарат на основе «генетических ножниц» CRISPR, сообщает «Газета.ру» .
Фото © РИА Новости / Сергей Пятаков.
В Великобритании одобрили первый препарат на основе «генетических ножниц» CRISPR, сообщает «Газета.ру» . 2 фотоФото Depositphotos.
2 фотоФото соцсети.
Управление по контролю лекарственных средств и изделий медицинского назначения Великобритании одобрило препарат Касгеви (Casgevy) для лечения наследственных заболеваний: серповидно-клеточной анемии и бета-талассемии. Касгеви стал первым препаратом на основе технологии редактирования генов CRISPR, одобренным для использования в медицине. При серповидно-клеточной анемии пациенты часто испытывают приступы сильной боли, а при бета-талассемии из-за недостатка гемоглобина у них развивается сильная анемия, для компенсации которой им необходимо регулярно переливать эритроциты. Оба заболевания вызваны мутациями в гене BCL11A, кодирующем гемоглобин — белок, который необходим для транспортировки кислорода по организму. В основе действия Касгеви — революционная технологии редактирования генов CRISPR, которая была разработана в 2012 году. Система CRISPR вырезает гены из ДНК с помощью фермента Cas9. Технология была создана на основе естественного защитного механизма, который бактерии и другие простые организмы, называемые археями, используют для защиты от вирусов. Сначала пациенту уничтожают все стволовые клетки костного мозга с помощью химиотерапии, а затем вводят отредактированные с помощью Касгеви стволовые клетки с правильной версией гена BCL11A. В клинических испытаниях 28 из 29 пациентов с серповидно-клеточной анемией не испытывали серьезных болевых приступов в течение как минимум года после лечения с помощью Касгеви. 39 из 42 пациентов с бета-талассемией не нуждались в переливании эритроцитов в течение того же периода после лечения. Остальные три пациента смогли сократить частоту переливаний более чем на 70%.Ольга Пятикрестовская
корреспондент
Последние новости
От фестиваля до субботника: как провести выходные в Звенигороде
Фото: МедиаБанк Подмосковья/Хавива Фонина Автор: Екатерина Сарычева В субботу отмечается Всемирный день здоровья.
Заместитель Главы округа провел встречу с жителями Стремянниково Павловского Посада: решение проблем и планы на будущее
4 апреля в рамках еженедельного обхода закрепленных территорий заместитель Главы Павлово-Посадского городского округа Александр Кулаков повторно встретился с жителями деревни Стремянниково.
Каширские долголеты прошли «10 000 шагов к жизни»
Участники проекта «Активное долголетие» из Каширы приняли участие в акции «10 000 шагов к жизни», которая посвящена Всемирному Дню здоровья.
В Звенигороде ожидаются снегопады, гололедица и порывистый ветер
Фото: медиасток.рф Автор: Андрей Молчанов Синоптики предупредили жителей Московской области о сложных погодных условиях.